Maintenant que la mutation génétique et la cause pour des CAPS a été trouvée, de nouveaux médicaments ont été découverts, ou sont développés qui visent la source principale d'inflammation - la surproduction et l'au-dessus-sécrétion de l'interleukine 1ß (IL-1ß) par des inflammasomes de cryopyrine modifiée.
Les nouvelles drogues peuvent empêcher la signalisation cellulaire d'Interleukin-1ß (IL-1ß) dans des patients de CAPS. Les médicaments approuvés par la FDA comprennent Kineret (anakinra) qui est approuvé aux États-Unis pour les patients atteints de la forme NOMID/CINCA de CAPS, plus
Arcalyst (rilonacept) et Ilaris (canakinumab) qui sont approuvés aux États-Unis pour les patients avec les SFAF (FCAS) et MWS formes de CAPS. Plus d'informations sur ces trois traitements sont énumérés ci-dessous, avec des liens vers leur prescrire des renseignements et des informations d'approbation de ces médicaments pour d'autres pays en dehors des États-Unis. S'il vous plaît se référer aux sites officiels des compagnies pharmaceutiques ci-dessous pour avoir l'information la plus récente au sujet de ces médicaments.
Ce médicament est un Interleukin-1ß (IL-1ß) bloquant le médicament. Les patients avec des CAPS ont une surproduction constante d'IL-1ß dû à la mutation génétique NLRP3(CIAS1). L'arcalyst empêche IL-1ß par IL-1ß de fixation et neutralisant dans le sang de circulation avant qu'IL-1ß puisse lier aux récepteurs d'IL-1ß sur les surfaces des cellules. Ceci peut empêcher les cellules d'être déclenché pour activer la production d'augmentation des médiateurs inflammatoires. Une fois qu'IL-1ß est attaché à l'arcalyst, l'IL-1ß « est emprisonné » et éliminé du corps avec le temps. L'information de drogue d'arcalyst
L'arcalyst s'est avéré très efficace, avec une grande réduction d'inflammation et d'une diminution des symptômes des patients de FCAS et de MWS.
L'arcalyst approuvé par le FDA en 2008 pour des patients avec le MWS ou FCAS qui sont de 12 ans et plus anciens. La drogue est donnée comme injection sous-cutanée hebdomadaire.
Ilaris (canakinumab) est un anticorps monoclonal contre IL-1ß. La mutation génétique NLRP3 causant des CAPS mène à une surproduction constante d'IL-1ß par l'inflammasome de la cryopyrine, que non traité gauche mène à l'inflammation accrue dans tout le corps.
Ilaris a une affinité forte pour IL-1ß humain, et peut lier spécifiquement à IL-1ß dans le corps pendant beaucoup de semaines. Ilaris peut bloquer l'IL-1ß d'agir l'un sur l'autre avec les récepteurs cellulaires d'IL-1ß, qui empêche l'activation déclenchée par IL-1ß et la production des médiateurs inflammatoires accrus dans les patients avec des CAPS. Ilaris ne lie pas à l'agoniste de l'alpha Il-1 ou du récepteur Il-1 (Ra d'IL-1) dans le corps. http://www.centerwatch.com/drug-information/fda-approvals/drug-details.aspx?DrugID=1034
Ilaris, fait par Novartis est approuvé pour l'usage dans les patients avec les CAPS qui sont de 4 ans ou plus anciens, et est donné comme une injection sous-cutanée toutes les 8 semaines.
Il y a quelques essais cliniques continus d'Ilaris aux USA pour des patients avec NOMID/CINCA, mais le médicament n'a pas encore reçu l'approbation pour des formes de NOMID/CINCA de CAPS dans États-Unis.
Ilaris était approuvé pour l'usage sous toutes les formes de CAPS (NOMID/CINCA y compris) dans l'union européenne et de Suisse en 2009.
En 2010, Ilaris a été approuvé dans Canada pour des patients avec des CAPS, et a indiqué l'approbation pour des patients avec le FCAS et le MWS. Le rapport a également déclaré que « Ilaris peut aussi être utilisé dans Neonatal-Onset Multisystem Inflammatory Disease) (de NOMID/neurologique du petit enfant chronique, cutané, le Syndrome articulaire (CINCA). Les données cliniques pour soutenir l'utilisation d'Ilaris dans les patients avec ce phénotype sont toujours très limitées. » http://www.hc-sc.gc.ca/dhp-mps/prodpharma/sbd-smd/phase1-decision/drug-med/nd_ad_2010_ilaris_131009-eng.php
Kineret (anakinra) est une forme synthétique de recombinaison et non-glycosylée d'antagoniste du récepteur humain d'Interleukin-1ß (Il-1RA). Le human Il-1 RA (endogène) normal est trouvé dans un peu dans le corps, et règle l'interleukine 1ß (IL-1ß). Les patients avec une production finie d'Il-1ß dans le corps n'ont pas assez de leur propre Il-1RA pour commander la quantité excessive d'Il-1ß.
Kineret, une forme synthétique du Il-1RA, agit dans le corps comme l'humain endogène Il-1RA d'empêcher Il-1ß liant au type 1 d'Il-1receptor (Il-1 RA), qui aide à empêcher l'activité biologique d'Il-1ß dans le corps
Kineret, faite par Swedish Orphan Biovitrum (SOBI), a reçu la désignation de médicament orphelin (ODD) par la FDA américaine pour le traitement du CAPS en Août 2010.
Le 8 Janvier, 2013 SOBI a annoncé que la US Food and Drug Administration (FDA) a approuvé Kineret ® (anakinra) pour le traitement des enfants et des adultes atteints de maladie inflammatoire multisystémique néonatales (NOMID) aussi connu comme neurologique du petit enfant, cutané chroniques et syndrome articulaire (CINCA). Kineret ® est le premier et le seul traitement approuvé par la FDA pour NOMID/CINCA, la forme la plus sévère de cryopirine syndromes périodiques associés (CAPS).
Il s'agit de la première autorisation permettant l'utilisation de Kineret chez les enfants. Kineret a été approuvé pour NOMID/CINCA sous la désignation de médicament orphelin. Un examen de la priorité a été accordée par la FDA basé sur le potentiel du produit à fournir une avancée significative dans le traitement de la population de patients NOMID/CINCA où aucune thérapie adéquate. Sobi fournira une seringue préremplie avec une étiquette graduée pour permettre un dosage souple chez les enfants. Kineret a été approuvé pour la réduction des signes et symptômes de l'arthrite rhumatoïde (PR) chez les adultes depuis 2001. Voici le 8 Janvier, 2013 Communiqué de SOBI Press Release
